За последние годы технологии генной и клеточной терапии значительно продвинулись, получили широкое применение в лечении множества наследственных, онкологических и аутоиммунных заболеваний, став реальностью нашего времени. Об этом сообщили российские эксперты на V Конгрессе молодых исследователей, который проходил на федеральной территории «Сириус». В ходе сессии под названием «Открывая будущее: генные и клеточные технологии в биомедицине» были рассмотрены ключевые факторы, управляющие развитием данных технологий, а также основные трудности, с которыми сталкиваются ученые, клиницисты и регуляторы на пути к медицине будущего.
«Вся информация, получаемая в результате полногеномных исследований, становится фундаментом для создания генной терапии. Мы считаем это огромным достижением – классической генозаместительной терапии», – отметил директор Медико-генетического научного центра имени академика Н. Бочкова и главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава РФ Сергей Куцев.
Он также подчеркнул, что известные препараты, разработанные для лечения спинальной мышечной атрофии и болезни Дюшенна, демонстрируют высокую эффективность.
По словам Сергея Куцева, существуют и альтернативные методы терапии для болезни Дюшенна и других моногенных патологий, например, основанные на применении малых РНК (мРНК), что открывает перспективные направления для развития.
«Генные технологии развиваются очень быстро и уже сегодня активно используются, особенно в диагностике и лечении наследственных заболеваний, вызванных изменениями в одном гене», – отметила заместитель директора по научной работе Медицинского научно-образовательного института МГУ имени М. В. Ломоносова, ведущий научный сотрудник НМИЦ эндокринологии Минздрава России и член президиума Российской ассоциации содействия науке Мария Воронцова. Она рассказала о ключевых преимуществах этих технологий.
«Во-первых, стоимость таких подходов снижается», – добавила Мария Воронцова. Она также упомянула о применении новых методов, среди которых редактирование генома.
Вместе с тем, для успешного развития генных технологий необходимо учитывать как регуляторные требования, так и мнение клиницистов, подчеркнула Мария Воронцова. «Врачи часто проявляют более консервативный подход по сравнению с учеными, что иногда приводит к определенным разногласиям», – сказала она.
Заместитель директора по научной работе Национального исследовательского центра эпидемиологии и микробиологии имени академика Н. Ф. Гамалеи Минздрава РФ Денис Логунов акцентировал внимание на возможностях современной биомедицины для внедрения индивидуализированных методов лечения онкологических заболеваний.
«Единственный верный путь сейчас – это полное генетическое исследование опухоли с помощью секвенирования. Поняв, какие именно изменения произошли в опухоли, врачи получают мощный инструмент для назначения таргетной химиотерапии, которая значительно повышает эффективность лечения пациентов с онкологией», – пояснил он.
О значимых достижениях в области клеточной терапии рассказала заведующая лабораторией репарации и регенерации тканей Центра регенеративной медицины Медицинского научно-образовательного института МГУ имени М. В. Ломоносова Анастасия Ефименко.
«Этот год стал для России знаковым – мы с гордостью можем сказать, что в крупные клинические центры страны поступили первые оригинальные отечественные клеточные препараты для лечения тяжелых заболеваний, для которых ранее не было альтернатив. Это стало возможным благодаря поддержке государства и гибкому подходу регуляторов, которые упростили путь таких лекарств в клиническую практику», – подчеркнула Анастасия Ефименко.
Отметим, что Конгресс молодых ученых является одним из ключевых ежегодных мероприятий в рамках Десятилетия науки и технологий в России.